A Anvisa autorizou, em caráter excepcional, a importação e o uso individual do ALN-6457 para Lito Sousa, influenciador ligado ao canal Aviões e Músicas e diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A decisão, noticiada em 4 de setembro de 2026, permite a entrada do medicamento experimental no país para esse caso específico.
O aval não significa que o produto tenha registro sanitário no Brasil ou que sua eficácia esteja comprovada. Segundo as informações disponíveis, o ALN-6457 ainda não iniciou formalmente estudos clínicos em seres humanos para o tratamento da DCJ.
O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein. A importação deve ocorrer por pessoa física porque Lito foi aceito em um programa de uso compassivo no exterior, conforme reportagens sobre o caso.
Anvisa autoriza uso individual
A medida alcança somente Lito Sousa e não libera a venda, a distribuição ampla ou o emprego rotineiro do ALN-6457 no Brasil. Portanto, não se trata de aprovação do medicamento para tratar a DCJ.
A autorização excepcional foi concedida para importar e utilizar o composto no caso individual. As reportagens que informaram a decisão coincidem sobre a data de 4 de setembro e sobre a participação do Hospital Israelita Albert Einstein no pedido.
A Anvisa orienta que importações feitas por pessoas físicas tenham como finalidade o uso próprio. Dependendo da situação, a agência pode solicitar receita, relatório médico e documentação complementar.
Em situações excepcionais que envolvem medicamentos controlados, a análise é individual. Assim, o pedido de importação, por si só, não assegura uma autorização.
Produto permanece em fase experimental
O ALN-6457 é descrito como um composto experimental em etapa anterior ao desenvolvimento clínico para a doença de Creutzfeldt-Jakob. Não há estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para essa indicação, segundo as reportagens.
Por isso, os possíveis benefícios e riscos do medicamento para pacientes com DCJ ainda não foram estabelecidos em testes clínicos formais. A autorização regulatória individual não altera esse estágio de conhecimento científico.
Também não há confirmação pública, nas informações reunidas, sobre fabricante, país de origem, dose, via de administração, custo ou prazo de chegada do medicamento. Os critérios do programa de uso compassivo igualmente não foram detalhados.
A Agência Brasil informou que pesquisas internacionais buscam reduzir a produção da proteína priônica normal. No entanto, resultados sobre eficácia dependem de testes clínicos.
A gente só tem 100% de certeza que isso funciona depois dos testes.”
Tuane Vieira, pesquisadora da UFRJ
Uso compassivo abre acesso restrito
O programa de uso compassivo citado no caso permite o acesso individual a um produto que ainda não está registrado e não integra a rotina comercial. Essa modalidade não deve ser confundida com participação em um ensaio clínico.
No caso de Lito, a aceitação no programa no exterior está associada à possibilidade de importação por pessoa física. Dessa forma, o processo combina o acesso excepcional ao produto e a análise sanitária para trazê-lo ao país.
A Anvisa recomenda, como regra, a preferência por produtos registrados no Brasil. Esses medicamentos passam por avaliação de qualidade, segurança e eficácia antes de sua comercialização regular.
O caráter excepcional da decisão decorre justamente da ausência de registro do ALN-6457 e de seu estágio inicial de desenvolvimento para a DCJ. Ainda assim, a permissão não antecipa conclusões sobre o resultado do tratamento.
Doença avança de forma rápida
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade priônica rara, de evolução rápida e fatal. Ela decorre do acúmulo, no cérebro, de formas anormais de proteínas priônicas.
Entre os sintomas relatados para a condição estão declínio cognitivo acelerado, dificuldades motoras, alterações de comunicação e problemas visuais. O quadro exige acompanhamento médico e cuidados de suporte.
Segundo o Ministério da Saúde, cerca de 90% dos pacientes morrem em até um ano. A pasta afirma que nenhuma proposta terapêutica estudada até agora demonstrou capacidade de mudar a evolução fatal da doença.
Esse cenário ajuda a explicar a procura por alternativas experimentais. Ao mesmo tempo, reforça a necessidade de diferenciar uma autorização de acesso individual de uma terapia validada.
Ciência ainda precisa testar eficácia
A pesquisadora Tuane Vieira, da UFRJ, resumiu à Agência Brasil o limite atual das pesquisas sobre candidatos terapêuticos para a DCJ: “A gente só tem 100% de certeza que isso funciona depois dos testes.”
A fala se aplica ao ponto central do caso: o ALN-6457 poderá ser importado para Lito Sousa, mas ainda não há comprovação clínica de que altere a progressão da doença em pessoas.
Não há base, nas informações disponíveis, para apresentar o medicamento como cura, reversão de danos, aumento de sobrevida ou tratamento comprovado. A decisão da Anvisa se restringe ao acesso excepcional no caso noticiado.
Assim, a autorização cria uma possibilidade individual de uso sob acompanhamento médico, enquanto a evidência necessária para definir eficácia e segurança continua dependendo de pesquisa clínica.
